近日，由我校郭青龙、李志裕教授团队研发具有自主知识产权的国家Ⅰ类抗晚期肝癌原创新药CPU-118片，历时十二年的艰苦努力，顺利通过了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）审批，获得临床试验通知书。这是我校在原创新药研究领域取得的又一重要成果。
CPU-118是中药的有效活性单体，由化学全合成方法制备而得。临床前体内外实验研究结果表明，CPU-118抗肿瘤活性强，能抑制多种肿瘤细胞的生长，其抗肝癌活性最强，并通过人肝癌样本构建的PDX模型进一步验证了CPU-118对肝癌的生长有显著的抑制作用。此外，CPU-118能显著提高低剂量索拉菲尼的抗肝癌效果，降低单用索拉菲尼的副作用。研究还发现，CPU-118能选择性杀死肝癌细胞，对正常肝细胞的生长无影响，并对神经、肺、心脏、血管等正常组织有神奇的保护作用，这是目前化疗药物所不具备的。初步机制研究表明，CPU-118能靶向甲胎蛋白AFP，抑制肝癌细胞中AFP的表达及其与抑癌蛋白PTEN的结合，从而诱导肝癌细胞凋亡。国内外尚无同类产品上市，为肝癌的治疗提供了新的思路及可选药物。
CPU-118片的研究工作主要是在我校江苏省肿瘤发生与干预重点实验室、天然药物活性组分与药效国家重点实验室及国家科技部恶性肿瘤药效学评价平台上完成。该项目得到“重大新药创制”国家科技重大专项和学校“双一流”新药研发专项基金的支持。
（供稿单位：科学技术处，撰写人：张甜，审稿人：吴旻玥）